Para investigar hay que probar, probar y probar. Los ensayos clínicos son una parte elemental de cualquier investigación que se quiera aplicar en el futuro en el campo de la medicina. Sin ensayo no hay nuevos medicamentos ni progreso. No se pueden desarrollar nuevos fármacos ni avanzar en tratamientos para atacar viejas enfermedades. Su fin es poner en el mercado medicamentos eficaces y seguros. La muerte de un hombre sano de 49 años en Rennes (Francia) a mediados del pasado enero después de participar en un ensayo clínico de un fármaco contra la ansiedad y los problemas motores por enfermedades degenerativas, ha puesto el foco en lo que viene siendo una práctica habitual desde hace décadas. Este caso es el primero grave que se registra desde 2006 tras más de 12.500 experimentos similares.

En Extremadura también se lleva a cabo el proceso final de varias investigaciones clínicas que buscan mejorar la vida de cientos de pacientes. En el hospital Infanta Cristina de Badajoz y en el San Pedro de Alcántara de Cáceres se realizan el grueso de los 175 ensayos clínicos que, a fecha 31 de diciembre, están en marcha en Extremadura. En ellos participan más de un millar de extremeños, 1.096 en concreto, con los que se está probando la efectividad de los nuevos medicamentos del futuro.

Entre este millar de extremeños está Juana Criado, una cacereña a la que hace más de dos años le diagnosticaron un cáncer de mama con metástasis en el hígado. "Cuando te dan el diagnostico se te abre un abismo, no tenía nada que perder así que en cuanto me lo ofrecieron acepte, era una oportunidad para curarme a mí y para ayudar a los demás. No tuve dudas. Si no lo hacemos nosotros nada podría salir adelante", cuenta.

Los ensayos empiezan por la fase de laboratorio. Para testar una nueva molécula se realizan pruebas en cepas celulares y luego en animales. Cuando se verifican los efectos positivos, se conoce la dosis máxima tolerable y la toxicidad de la droga, sólo entonces comienzan las pruebas en humanos. Primero con un cohorte de personas determinado hasta que se consigue la máxima dosis tolerable del fármaco en pruebas. Cuando los resultados ya son significativos y se comprueba que el nuevo fármaco es mejor del tratamiento más eficaz disponible, pasa a un segundo cohorte de pacientes más numeroso.

La mayoría de los ensayos en marcha en la región se engloban en el campo de la oncología (71), el 41% del total, entre los que destacan especialmente aquellos sobre el cáncer de mama, de pulmón, próstata, colorrectal, carcinoma de células renales y de páncreas. "El cáncer es un problema de salud de primera magnitud, es la enfermedad más frecuente y es una acción prioritaria la investigación para tratarlo", señala Pablo Borrega, jefe del Servicio de Oncología del Hospital San Pedro de Alcántara, que estima que entre el 15% y el 20% de los pacientes en tratamiento oncológico participan de una forma u otra en algún tipo de ensayo clínico.

Este experto controla la investigación en la que participa Juana, cuyos resultados son "excepcionales". El tratamiento experimental al que se somete desde hace más de dos años ya se está realizando en otros pacientes como práctica clínica habitual a pesar de que el ensayo aún no ha concluido. "La ventaja es que ella ha podido acceder a un tratamiento efectivo mucho antes de la comercialización del mismo, hay casos de hasta cinco años antes de que sea un estándar para la población", detalla. Su tratamiento consiste en la administración de dos anticuerpos por vía intravenosa cada 21 días, aunque al principio además recibió quimioterapia y se sometió a una cirugía. El tumor remitió y hace dos años que solo recibe los anticuerpos.

Tras oncología, reumatología es la segunda especialidad con más investigaciones clínicas en marcha en Extremadura, 18 en total: se están probando nuevos fármacos contra la artritis reumatoide, la osteoporosis o la artrosis de rodilla, informa la consejería. En cardiología, con 17 ensayos, destacan los estudios que tratan los infartos

de miocardio en diferentes fases, sistemas de anticoagulación,... Hematología, neurología (Alzheimer y esclerosis), respiratorio, neumología,... son otras especialidades con más pruebas activas. Tienen una duración media de 20 meses.

La participación es voluntaria y suele ser el investigador o facultativo que lidera la investigación el que recluta a sus pacientes para probar nuevos tratamientos --propuestos principalmente a través de las industrias farmacéuticas o de los grupos cooperativos nacionales de cada especialidad-- y una vez informados estos deben firmar un documento de consentimiento. Habitualmente, sin contraprestación alguna, "sólo en algunos ensayos se abona el desplazamiento", explican desde Fundesalud, la fundación para la formación e investigación de los profesionales de la salud en Extremadura encargada del fomento de la investigación clínica y la promoción de los avances científicos y sanitarios en la región.

AVALADOS EN EEUU En cualquier caso, cada ensayo tiene que superar un proceso previo antes de iniciarse en cualquier hospital. "Cuando se determina que una droga puede ser efectiva contra el cáncer se registra en el Instituto Nacional del Cáncer de Estados Unidos. Ese es el primer filtro. Es este instituto es el que determina qué moléculas tienen que desarrollarse y el que valora probar su impacto sobre una enfermedad. A partir de ahí llega el ensayo, que tiene detrás un equipo de profesionales altamente especializados en la enfermedad a tratar (cirujanos, ginecólogos, radiólogos, patólogos,...), es una asistencia personalizada y multidisciplinar", explica el jefe del hospital cacereño.

Fundesalud destaca que durante el 2015 se suscribieron 55 nuevos ensayos clínicos en Extremadura, lo que supone el año con mayor número de contratos suscritos. "Y la previsión para 2016 es que continúe esta buena racha", indica. Por lo general, los extremeños no son reticentes a participar. En el caso de la especialidad de oncología, el doctor Borrega señala que los pacientes suelen prestarse. "La mayor parte de los tratamientos iniciados son terapias dirigidas frente a determinadas alteraciones moleculares que conocemos de antemano, ciertamente tiene efectos secundarios, pero mucho menores que la quimioterapia clásica y los pacientes suelen aceptar". Añade que es poco frecuente que los ensayos iniciados no logren el resultado esperado y los que no son efectivos son descartados en fases tempranas.

En el volumen total de ensayos extremeños en marcha participan 58 investigadores principales y 72 promotores, entre los que destacan potentes empresas del sector farmacéutico, que son los principales financiadores, como Roche Farma, Astrazeneca, Janssen, Pfizer, Bayer y Novartis, entre otras. También hay otras organizaciones detrás como la Fundación Pethema Programa Español de Tratamientos de Hematología, la Fundación Grupo Español de Investigación en Cáncer de Mama o el Grupo de Tratamiento de los Tumores Digestivos.

"Los ensayos clínicos con medicamentos, bien diseñados y realizados, se consideran la mejor herramienta científica de la que disponemos para demostrar la eficacia de una nueva medida profiláctica, diagnóstica o terapéutica. Sin embargo, es preciso conciliar la investigación con seres humanos con la protección y salvaguarda de los derechos de los sujetos", indican desde la Consejería de Sanidad.

RESULTADOS DE JUANA El doctor sostiene que no se puede saber qué hubiera ocurrido con el cáncer de Juana si hubiera seguido el tratamiento estándar, pero sí sabe que los resultados con el tratamiento experimental que está probando son excepcionales. "A parte de poder beneficiarse de una droga con una justificación sobre una base científica muy seria, hay que destacar su acto de generosidad, porque gracias a cientos de personas como ella se podrá beneficiar el resto de la población", destaca.

En el caso de esta cacereña, se trata de una investigación internacional en el que pueden estar participando otras 4.000 personas en todo el mundo. Los riesgos para el paciente en esta última fase de ensayos son mínimos, estima el doctor. "Es un ensayo de práctica clínica habitual, en la fase ya final, está muy controlado y es muy riguroso en cuanto al tiempo de las pruebas y el control de determinadas toxicidades potenciales". Por eso, Juana se tiene que someter también cada dos meses y medio a varias pruebas --un ecocardiograma y un tac-- para comprobar cómo afecta el tratamiento a su organismo. Pero ella, mientras, lleva una vida normal y se mantiene activa en su trabajo.

CONTROLES La muerte ocurrida en Francia en enero despertó su curiosidad, pero dice que no ha sentido miedo. "Pregunté a los médicos porque me parece rarísimo que pueda pasar algo así con todos los controles que tienes que pasar para poder participar en un ensayo", cuenta. En oncología, señala Borrega, el desenlace de este caso en Francia no hubiera pasado nunca. "Los ensayos se hacen con pacientes enfermos de cáncer, no con pacientes sanos --como fue aquel caso-- y eso es sustancial".

Juana no sabe cuando finalizará su investigación a pesar de que el tratamiento ya está aprobado como práctica clínica habitual. "A veces tengo ganas de terminar, pero ya me he acostumbrado y además tengo la tranquilidad de que estoy controlada. El equipo de profesionales que hay detrás es excelente". Por su experiencia anima a otros pacientes a no tener miedo a participar en estas investigaciones que son "la única vía para progresar", concluye el doctor Borrega.